علاج جديد لمرض حثل دوشن
معالجة جديدة لمرض ضمور دوشن في العضلات
دواء ديفلازاكورت لمرض دوشن
deflazacort for duchenne muscular dystrophy
دواء امفلازا لضمور العضلات
وافقت ادارة الاغذية والعقاقير الامريكية يوم 9/2/2017 ( Emflaza)(deflazacort) أقراص وشراب معلق عن طريق الفم لعلاج الأطفال المرضى من سن 5 سنوات و ما فوق المصابين بمرض ضمور العضلات دوشين (DMD)، و هو اضطراب وراثي نادر الذي يسبب تدهور العضلات التدريجي والضعف. و دواء Emflaza هو كورتيكوستيرويد (نوع من الكورتيزون ) يمكن أن يعمل عن طريق خفض الالتهاب والحد من نشاط الجهاز المناعي.
يتم استخدام الكورتيزون عادة لعلاج مرض ضمور عضلات دوشن DMD في جميع أنحاء العالم. و هذه هو موافقة ادارة الاغذية والعقاقير الأولى على كورتيكوستيرويد لعلاج DMD وموافقة الأولى من deflazacort عن أي استخدام في الولايات المتحدة.
"هذا هو العلاج الأول المعتمد لمجموعة واسعة من المرضى الذين يعانون من ضمور العضلات دوشين" وقال بيلي دن، دكتوراه في الطب، مدير قسم علم الأعصاب في مركز هيئة الدواء و التقييم و البحث. واضاف "اننا نأمل ان يكون هذا الخيار العلاج سيستفيد العديد من الأطفال المرضى الذين يعانون من DMD".
حثل دوشن DMD هو النوع الاكثر شيوعا من ضمور العضلات عند الاطفال . ويتسبب DMD من غياب الدستروفين، وهو البروتين الذي يساعد على إبقاء خلايا العضلات سليمة. عادة ما تظهر الأعراض الأولى بين 3 و 5 سنوات من العمر، وتزداد سوءا مع مرور الوقت. غالبا ما يحدث هذا المرض بلا تاريخ عائلي أو وراثة معروفة و هو يصيب الذكور ، ولكن في حالات نادرة يمكن أن يصيب . يحدث DMD في حوالي واحد من كل 3600 الاطفال الذكور في جميع أنحاء العالم.
و الأطفال المصابين بمرض حثل دوشن DMD يفقدون تدريجيا القدرة على أداء الأنشطة بشكل مستقل و غالبا ما يحتاجون إلى استخدام كرسي متحرك قبل سن المراهقة المبكرة. و مع تقدم المرض، يمكن أن يتعب القلب لدرجة تهدد الحياة و تكثر أمراض الجهاز التنفسي.
و يتوفى االمرضى عادة بهذا المرض في عمر 20 إلى 30 سنة و مع ذلك، شدة المرض و العمر المتوقع للحياة تختلف.
وقد أظهرت فعالية deflazacort في دراسة سريرية من 196 مرضى من الذكور الذين كان عمرهم 5-15 سنة في بداية الدراسة مع طفرة موثقة من الجين الدستروفين وظهور ضعف قبل سن 5 سنوات.
و في الأسبوع 12 من بدء العلاج , أظهر المرضى الذين يتناولون دواء deflazacort تحسناً في قوة العضلات في عدد من العضلات مقارنة مع الذين تناولوا علاجا وهمياً. واستمر على الاستقرار العام في متوسط القوة العضلية حتى نهاية الدراسة في الأسبوع 52 في المرضى الذين عولجوا deflazacort. في محاكمة أخرى مع 29 مريضا من الذكور التي استمرت 104 أسابيع، أبدى دواء deflazacort ميزات على الدواء الوهمي على تقييم متوسط القوة العضلية. وبالإضافة إلى ذلك، وإن لم يكن يسيطر إحصائية للمقارنات متعددة، ويبدو المرضى الذين تم علاجهم بدواء deflazacort أنهم يتأخرون في فقد القدرة على المشي مقارنة مع الذين عولجوا بالدواء الوهمي.
الآثار الجانبية التي يسببها دواء Emflaza مماثلة لتلك التي تحدث مع أي دواء كورتيزون. وتشمل الآثار الجانبية الأكثر شيوعا انتفاخ الوجه (مظهر كوشينغ )، وزيادة الوزن، وزيادة الشهية، التهاب الجهاز التنفسي العلوي، والسعال، و تكرار البول أثناء النهار (pollakiuria)، زيادة نمو الشعر غير المرغوب فيه (الشعرانية) والدهون الزائدة حول البطن (السمنة المركزية) .
الآثار الجانبية الأخرى التي هي أقل شيوعا تشمل المشاكل مع وظيفة الغدد الصماء، وزيادة القابلية للإلتهابات ، والارتفاع في ضغط الدم، خطر انثقاب المعدة والأمعاء، والطفح الجلدي خطيرة، والتغيرات السلوكية والمزاجية، وانخفاض في كثافة العظام ومشاكل في الرؤية مثل إعتام عدسة العين (الساد ). المرضى الذين يتلقون جرعات مناعة من الستيرويدات القشرية لا ينبغي أن يعطوا التطعيمات الحية أو اللقاحات الموهنة....الدكتور رضوان غزال MD, FAAP- جميع الحقوق محفوظة - عيادة طب الأطفال -Copyright ©childclinic.net - آخر تحديث 28/3/2017-مصدر المقالة :
https://www.fda.gov/NewsEvents/Newsroom/PressAnnouncements/ucm540945.htm
- التعليقات ومناقشات المبدعون (0) :